Una mirada compartida a los retos que plantea la hemofilia

La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente que afecta a la coagulación de la sangre, causando hemorragias graves, sangrados y problemas articulares y que tiene un notable impacto en la calidad de vida. En España, el 45% de los casos son graves y el 20% corresponde a niños. En Andalucía hay unas 1.000 personas con hemofilia (862 con hemofilia A y 173 con hemofilia B). Grupo Joly, en colaboración con la compañía biofarmacéutica Sobi, acogió el pasado lunes el coloquio Hemofilia: abordaje y desafíos, en el que se reunieron destacados expertos en el área de la hematología, la farmacia hospitalaria, la gestión sanitaria y el mundo asociativo. Este encuentro sirvió para poner de manifiesto los avances que se están viviendo en el tratamiento de la hemofilia, así como para identificar los retos que aún persisten y las áreas de mejora de cara al futuro.

Javier Blasco, coordinador del Plan Andaluz de Enfermedades Raras, destacó el papel pionero de Andalucía al ser la primera comunidad autónoma en desarrollar un plan específico para el abordaje de estas patologías. Blasco explicó que “el nuevo Plan incluye más de 130 medidas concretas que buscan garantizar la equidad en el acceso a los diagnósticos y tratamientos, así como la coordinación efectiva entre los centros de referencia y los hospitales periféricos”. El plan tiene un “enfoque integral”, y Blasco subrayó que “hemos trabajado para asegurar que cada medida cuente con indicadores claros que permitan verificar su cumplimiento”. Sin embargo, también reconoció que aunque la ambición es grande, la realidad presupuestaria puede limitar la implementación de todas las medidas previstas. Aún así, el objetivo es que “el plan sea una herramienta viva, revisada anualmente para asegurar su eficacia”. Por último destacó áreas importantes a cubrir como la atención psicológica o las iniciativas de sensibilización social.

El Dr. Ramiro Núñez, hematólogo del Hospital Virgen del Rocío, destacó los grandes avances que se han dado en el tratamiento de la hemofilia. “La introducción de tratamientos más eficaces y seguros, junto con la profilaxis, ha cambiado drásticamente la vida de los pacientes”, afirmó Núñez. Uno de los grandes retos actuales es garantizar que “estos avances lleguen en un futuro inmediato a todos los pacientes, incluidas las personas con hemofilia moderada y leve”.

Adherencia al tratamiento

La Dra. Rosario Prieto, hematóloga del Hospital Materno Infantil de Málaga, aportó su visión desde el ámbito pediátrico. Señaló la importancia del diagnóstico temprano, especialmente en los casos en que no hay antecedentes familiares. “La educación de los padres es esencial para garantizar que los niños reciban el tratamiento adecuado desde el principio”, destacó. Asimismo, uno de los retos más críticos en la atención a los jóvenes es la adherencia al tratamiento durante la adolescencia, un período en el que muchos pacientes tienden a cuestionar la necesidad de seguir estrictamente sus pautas terapéuticas. Prieto enfatizó la “necesidad de involucrar a los adolescentes en la toma de decisiones sobre su tratamiento para fomentar su compromiso y evitar complicaciones futuras”. Además, destacó que “no debemos olvidarnos de la mujer portadora, de cómo centrarnos en sus necesidades, en el seguimiento y reevaluación en las distintas etapas y también en el momento del embarazo y el parto”. En la parte de la percepción social que conlleva ser transmisora de la enfermedad, “el consenso científico anima a hablar de mujer hemofílica y no solo de mujer portadora”, apunta Prieto.

El rol de la farmacia

Pablo Quintero, farmacéutico del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, y Alberto Jiménez, jefe de farmacia del Hospital Virgen de las Nieves de Granada, hablaron sobre la relevancia de la farmacia hospitalaria en el manejo de la hemofilia. Quintero resaltó la importancia de educar a los pacientes y de hacer un seguimiento cercano para garantizar la adherencia al tratamiento. “Los nuevos tratamientos han hecho que algunos pacientes pierdan la sensación de enfermedad, lo que puede llevar a un incumplimiento de las pautas terapéuticas”, explicó. Jiménez, por su parte, quiso hacer hincapié a los “retos financieros” que, como sistema, implican los tratamientos innovadores. Propuso “la creación de un presupuesto independiente paralelo al presupuesto del hospital para enfermedades raras, que permita a los hospitales afrontar estos costos sin afectar su gestión general”. Además, señaló que la concentración de pacientes en centros de referencia mejora la experiencia y el manejo de los casos.

En primera persona

Juan Antonio García Macías, presidente de la Asociación Malagueña de Hemofilia, aportó su perspectiva como paciente y portavoz del mundo asociativo. “La hemofilia que viven hoy los niños no es la misma que la de mi infancia. Los avances han cambiado radicalmente nuestra calidad de vida”, expresó. Sin embargo, también enfatizó la importancia de seguir educando a los jóvenes para que comprendan su enfermedad y puso de manifiesto algunas iniciativas, como los campamentos de verano, o la reciente realización del Camino de Santiago, y que suponen una vía para visibilizar el esfuerzo ante la adversidad. García Macías subrayó la necesidad de mejorar la coordinación en situaciones de emergencia. “Los protocolos de urgencia deben estar claros y adaptados a la realidad de cada hospital para evitar retrasos en la atención”. Además, mencionó la importancia de aprovechar las nuevas tecnologías para mejorar el seguimiento del tratamiento y “garantizar que los pacientes reciban la atención allá donde lo necesitan”.

Compromiso

Raquel Fernández, directora adjunta de relaciones institucionales en Sobi Iberia, expuso “el compromiso de la compañía con el desarrollo de soluciones innovadoras y su colaboración con asociaciones de pacientes y profesionales sanitarios”. Fernández destacó proyectos como los podcast 'Hemofilia Out Loud. Hablemos de Hemofilia''o el proyecto HemoFit, “que ayudan a fomentar la autonomía y mejorar la comprensión de la enfermedad”. También subrayó la sensibilidad que hay actualmente por parte de las administraciones para financiar medicamentos huérfanos que aportan innovación en un plazo de tiempo corto.

Protagonistas

Javier Blasco es coordinador del Plan Andaluz de Enfermedades Raras de Andalucía, una estrategia autonómica que verá la luz en los próximos meses y que impulsará más de 130 medidas para avanzar en equidad, acceso, investigación y en la coordinación asistencial para mejorar el diagnóstico y el tratamiento.  

Jefe de Sección de Hemostasia de su centro hospitalario, el doctor Núñez da fe del importante avance clínico que ha vivido su especialidad. “El objetivo, es vigilar el número de sangrados; que debe ser cero como objetivo principal. Contamos con mejores herramientas para poder controlarlos mejor”, señala.

Además de aportar reflexiones sobre el abordaje de la hemofilia en población pediátrica, la doctora Prieto abogó por “no olvidarnos de la mujer portadora, de cómo centrarnos en sus necesidades, en el seguimiento y reevaluación en las distintas etapas y también en el momento del embarazo y el parto”.

Pablo Quintero resaltó la importancia de educar a los pacientes y de hacer un seguimiento cercano. Asimismo, defendió la “labor multidisciplinar” para seleccionar y “personalizar qué medicamentos se adaptan mejor a cada paciente, ya que no todo vale para todo el mundo”. 

Jiménez quiso poner el foco en el reto que supone asumir con equidad el acceso a la innovación terapéutica y propuso líneas de financiación especiales para los tratamientos de enfermedades raras.

García, que también es visesecretario de la Federación Española de Hemofilia, relató en primera persona el cambio radical de la hemofilia que él vivió en su niñez a la situación actual de la enfermedad.

Fernández expuso el valor de la colaboración y citó acciones concretas como los podcasts 'Hemofilia Out Loud. Hablemos de Hemofilia' y el proyecto HemoFit, que promueven la autonomía entre los pacientes.